香港唯安医疗
香港唯安医疗 > 新药 > pralsetinib(BLU-667,普雷西替尼)
pralsetinib(BLU-667,普雷西替尼)
pralsetinib(BLU-667,普雷西替尼)

 

2018年4月14日,在美国芝加哥召开了一年一度的美国癌症研究协会年会(AACR),这是全球最重要的肿瘤学会议之一。

 

就在此次会议上,杀出了一匹黑马——BLU-667。它是一个全新的抗癌药,初次亮相就吸引了全世界的关注,一期临床数据显示:针对RET突变或者融合的肿瘤患者,BLU-667的有效率高达46%,控制率超过90%。

 

关于RET基因

受体酪氨酸激酶RET是多种肿瘤类型的罕见驱动因素,包括超过60%的甲状腺髓样癌(MTC),约10%的甲状腺乳头状瘤,约1%至2%的非小细胞肺癌(NSCLC),约1%的食管癌,乳腺癌,黑色素瘤,结肠直肠癌和白血病患者。

 

 

“精确肿瘤学已经使EGFR,ALK和ROS1畸变患者受益。不幸的是,RET改变的癌症患者迄今尚未从精准肿瘤学目标中受益,“MD安德森癌症中心癌症医学部调查癌症治疗部助理教授Vivek Subbiah在AACR年会上表示。

已上市靶向药中,具有抗RET融合活性的有卡博替尼、凡德他尼、索拉菲尼、舒尼替尼、艾乐替尼、瑞戈非尼、乐伐替尼、普纳替尼、阿帕替尼和尼达尼布等。在临床试验中的RET抑制剂有RXDX-105、Sitravatinib、LOXO-292和BLU-667等。临床前的RET抑制剂有TAS0286和NMS-E668等。

往年已报道的RET融合NSCLC临床数据并不理想,亟需更有效的药物。

 

 

 

抗癌新星——BLU667

BLU-667是由Blueprint Medicines Corporation公司开发的一种高效且选择性的口服抑制剂,由世界排名第一的癌症中心MD安德森癌症中心领导的一期临床试验。该药物的临床前期和早期临床验证也已发表在Cancer Discovery上。

它首次揭示了一种对于RET突变患者安全有效的研究药物,该药物可用来治疗既往难以治疗的甲状腺髓样癌(MTC)、甲状腺乳头状癌,非小细胞肺癌,结直肠癌和胆管癌等!

根据MD Anderson发布的新闻稿,BLU-667被选中进行调查是因为它对RET的选择性比其他激酶测试的选择性高100倍!并已被证明可有效阻止与多种激酶治疗抵抗有关的基因突变!

BLU-667针对三种肿瘤,控制率超90%

 

以下是会议上公布的临床数据:

 

试验设计:

研究人员招募了51例不可切除的晚期实体瘤患者,其中包括RET突变甲状腺髓样癌(MTC) 29例,RET融合非小细胞肺癌19例,甲状腺乳头状癌2例,副神经节瘤1例。

在4周的周期内口服BLU-667,剂量范围从30毫克至400毫克,每天服用30毫克至400毫克。

 

试验结果:

BLU-667表现出广泛的抗肿瘤活性,对于接受剂量≥60mg且具有至少1次基线后应答评估的RET改变患者,总体反应率(ORR)最高为37%(95%CI,20%-56%)(n = 30)。特别是非小细胞肺癌和MTC患者的ORR分别为50%和40%。在具有RET融合和突变的患者中,ORR为45%。

40例可评估患者中,1例完全缓解,17例部分缓解,20例病情稳定,肿瘤控制率高达90%。

 

具体的临床数据

副作用:

BLU-667副作用比较小,大部分副作用都很轻微,3-4级比较严重的副作用发生的比例只有16%,包括ALT升高、高血压、疲劳、腹泻、中性粒细胞减少和白细胞升高。

目前,BLU-667还未上市,只是在临床阶段。I期临床试验的剂量递增部分是开放式的,并在全球招募(NCT03037385)。

最后,希望BLU-667早日上市,造福更多的患者!

 

参考资料:

1. Precision Targeted Therapy With BLU-667 for RET-Driven Cancers. Cancer Discovery.

2. AACR poster. 

 
工作时间 关注唯安公众号
周一至周六
9:30-13:00 14:30-18:00
公众假期,敬请预约!
电话:400-1282-066
网址:www.hkweian.com
地址:深圳市罗湖区南湖路国贸商住大厦8层
 
在线预约
电话咨询
联系我们